Transplantul de celule stem hematopoietice și mielofibroza primară
De ce nu't Toți primesc un transplant?
Un remediu pare minunat, deci vă puteți întreba de ce toată lumea cu mielofibroză primară nu primește un transplant. Este vorba despre echilibrul dintre risc și beneficiu.Tratamentul în cazul mielofibrozei primare este determinat de o categorie de risc bazată pe semnele și simptomele pe care le experimentați. Dacă nu aveți simptome sau aveți simptome cu boală cu risc scăzut, supraviețuirea medie după diagnostic este de 15,4 ani. În acest caz, complicațiile potențiale (boala acută sau cronică grefă contra gazdei și moartea) asociate cu transplantul depășesc beneficiul vindecării. Studiile au arătat că supraviețuirea de cinci ani la persoanele cu risc scăzut sau la riscul 1 a fost mai mică dacă au suferit un transplant de celule stem hematopoietice. Cu toate acestea, la boala intermediară-2 și cea cu risc crescut, supraviețuirea de cinci ani a fost îmbunătățită la persoanele care au primit un transplant comparativ cu cei care nu.
Dacă aveți mielofibroză primară intermediară-2 sau cu risc înalt, transplantul de celule stem hematopoietice (HSCT) este tratamentul preferat. Deoarece vârsta mai în vârstă crește riscul complicațiilor legate de transplant (predominant secundar bolii grefă contra gazdei), HSCT a fost rezervat în mod istoric pentru persoanele cu mielofibroză primară sub vârsta de 60 de ani. Deoarece vârsta medie a persoanelor cu mielofibroză primară la diagnostic este de 67, acest lucru limitează semnificativ numărul de persoane cu mielofibroză primară care sunt potențiali candidați pentru această terapie. În plus, donatorul preferat pentru HSCT este un frate asemănător. Un frate complet (aceeași mamă și tată cu destinatarul) are o șansă de a fi un meci, limitând în continuare numărul persoanelor care pot fi supuse acestei terapii.
Prognozele post-transplant
În prezent, 40 până la 60% dintre persoanele cu mielofibroză primară care suferă transplant live timp de cel puțin trei până la patru ani. Există unele dovezi care sugerează că supunerea splenectomiei (îndepărtarea chirurgicală a splinei) înainte de transplant este asociată cu rate de supraviețuire îmbunătățite, în special la bărbați, dar motivul pentru aceasta nu este pe deplin înțeles. În plus, persoanele care dezvoltă mielofibroză după policitemie vera sau trombocitmie esențială par să aibă o rată mai bună de supraviețuire după transplant decât persoanele cu mielofibroză primară.Cine nu este eligibil?
Unii oameni cu boală cu risc crescut nu sunt candidați pentru HSCT. Acest lucru este determinat în primul rând de probabilitatea de supraviețuire după HSCT.Lucruri precum splenă excesivă (mai mult de 8 cm sub coastele cu coasere) și mai mult de 20 de transfuzii de sânge înainte de transplant (în special dacă aveți ambele) au fost asociate cu o supraviețuire mai mică de cinci ani după transplant.
Ce ar fi dacă tu'nu este eligibil?
Deci, ce se recomandă dacă aveți mielofibroză primară cu risc crescut, dar nu sunteți eligibil pentru HSCT sau dacă nu aveți un donator? Dacă aveți simptome cum ar fi mărirea dureroasă a splinei, oboseală, durere osoasă, transpirații nocturne etc., ruxolitinibul ar putea fi o terapie rezonabilă.Sa demonstrat că ruxolitinib reduce simptomele, diminuează dimensiunea splinei și îmbunătățește anemia la persoanele cu mielofibroză primară. O alta alternativa la HSCT ar putea fi inscrierea intr-un studiu clinic. Acest lucru vă va oferi acces la medicamente care sunt studiate ca terapie potențială pentru mielofiboză primară timpuriu.
Nu este ușor de învățat că nu sunteți eligibil pentru un tratament, dar nu uitați să explorați toate opțiunile.
Viitorul transplanturilor ca tratament
Cu îmbunătățiri în tratamentele din jurul transplantului, cum ar fi regimul utilizat pentru prepararea măduvei osoase înainte de transplant și medicamentele utilizate pentru a preveni boala grefă versus gazdă, se efectuează mai multe transplanturi la persoanele cu vârsta peste 60 de ani și cu donatori alternativi potrivite sau potrivite cu donatorii independenți). Unele centre vor transplant oameni cu mielofibroză până la vârsta de 75 de ani.Sperăm că, cu îmbunătățiri continue, HSCT va fi disponibil pentru mai mulți oameni cu mielofibroză. Deoarece mielofibroza primară este o condiție rară, va dura ani de zile înainte de a avea o înțelegere clară a rolului donatorilor alternativi în HSCT pentru această tulburare.
