Alzheimer de droguri Aducanumab
Majoritatea neurologilor știu că medicamentele au o valoare foarte limitată pentru pacienții cu boala Alzheimer. Cu toate acestea, cei dragi solicita aceste medicamente cu speranta ca aceste medicamente pot ajuta intr-un mod mic. În cele din urmă, cel mai bun tratament pentru cei cu boala Alzheimer este îngrijirea compasională care nu numai că păstrează o calitate decentă a vieții pentru persoana cu boală, ci și calitatea vieții pentru îngrijitorul însuși.
În ciuda aversiunii mele generale de a scrie articole despre boala Alzheimer, am convenit cu mine însumi să acopere boala numai dacă un studiu clinic cu privire la droguri sugerează o încetinire a declinului cognitiv la cei care suferă de boală. Recent, rezultate foarte devreme din studiile care implică aducanumab de la Biogen demonstrează că acest anticorp monoclonal poate împiedica progresia clinică a bolii Alzheimer.
Boala Alzheimer este cea mai comună formă de demență. În Statele Unite, aproximativ 5 milioane de americani cu vârsta de 65 de ani și peste trăiesc cu boala. Cursul bolii Alzheimer este lent și ireversibil. De-a lungul timpului, Alzheimer erodează memoria, gândirea și raționamentul. În cele din urmă, o persoană cu această boală teribilă nu mai este în stare să îndeplinească chiar și cele mai simple sarcini și activități de viață cotidiană.
Explicația noastră actuală pentru patologia bolii Alzheimer este limitată la "ipoteza amiloidului". În mod specific, neurodegenerarea se datorează depunerii peptidelor amiloid-beta (Aß) în plăcile de țesut cerebral. Acumularea de Aß conduce la patogeneza bolii Alzheimer. Un alt factor care contribuie la implicarea încurcărilor neurofibrilare constând din proteine tau. Un dezechilibru între producția Aß și clearance-ul Aß conduce la formarea acestor încurcări.
Până în prezent, o serie de anticorpi diferiți au fost dezvoltați pentru a combate boala Alzheimer prin vizarea amiloidului. În mod specific, anticorpul aducanumab acționează prin declanșarea fagocitozei mediate de receptorul Fc a plăcilor Aß. Cu alte cuvinte, aducanumab stimulează fagocitele organismului nostru să digere Aß.
În ultimii ani, "ipoteza amiloid" a fost serios pusă la îndoială și etichetă de mulți experți ca fiind simplificată. Încă nu avem nici o validare clinică pentru ipoteză și mulți cred că acumularea de Aß poate face parte dintr-un proces mai amplu și mai puțin înțelept care provoacă neurodegenerare. Mai exact, la cei cu boala Alzheimer, depozitul Aß precede declinul cognitiv cu 10 pana la 15 ani, infruntand astfel propunerea unei relatii simple cauze-efect. Mai mult, metabolismul proteinei precursoare amiloid (APP) are ca rezultat nu numai Aß ci și alte fragmente care ar putea juca un rol în patogeneza lui Alzheimer.
Pe baza rezultatelor intermediare ale unui studiu clinic de fază 1b al aducanumab numit PRIME, Biogen sa angajat într-un studiu clinic de fază 3 al medicamentului. Iată câteva dintre aceste rezultate intermediare:
- Tratamentul cu aducanumab a determinat o reducere a plachetelor de amiloid la persoanele cu boală Alzheimer prodromală sau ușoară.
- Reducerea placilor a fost vizualizată utilizând imagistica PET, iar această reducere a fost dependentă de doză și de timpul.
- După un an de tratament, participanții cu boală Alzheimer precoce au prezentat o încetinire semnificativă din punct de vedere clinic a tulburărilor cognitive, așa cum au fost obținute prin evaluarea Mini-Mental Status (MMSE) și Evaluarea cognitivă a demenței.
- Siguranța și toleranța pacientului la aducanumab au fost acceptabile. Unele efecte adverse au inclus cefaleea și ARIA (anomalii ale imaginii legate de amiloid).
Doar pentru că un medicament nu reușește să demonstreze rezultate semnificative din punct de vedere clinic în timpul unui studiu specific de fază 3 nu înseamnă neapărat că medicamentul nu funcționează. De exemplu, este posibil ca un medicament să poată fi eficient la doze diferite de cele testate. Sau, unele medicamente funcționează cel mai bine pe anumite populații. În loc să treacă Rubicon și să se angajeze într-un studiu de fază 3, este o idee bună să faci un studiu experimental de fază 2 și să înțelegi mai bine drogul și efectele acestuia. În schimb, Biogen a decis să procedeze la studiile clinice de fază 3 în lumina încurajării rezultatelor intermediare din studiile de fază 1b (cu o putere redusă).
Dacă tu sau un iubit suferă de boala Alzheimer, citiți acest articol în context și fără speranță falsă. Biogenul este încă departe de a obține aprobarea pentru aducanumab și avem nevoie de multe rezultate clinice. Cu toate că rezultatele inițiale privind aducanumab sunt promițătoare, medicamentele Alzheimer sunt notorii pentru faptul că nu reușesc să taie muștarul și încă nu trebuie să realizăm un tratament cu adevărat eficient care să vizeze încetinirea progresiei bolii.
