Transplantul de celule stem în scleroza multiplă

Transplantul de celule stem este un domeniu experimental și emergent al cercetării în domeniul sclerozei multiple (SM), iar până acum rezultatele științifice au fost promițătoare. Acestea fiind spuse, experții sunt precauți, deoarece acest tip de terapie impozitează organismul și necesită o cântărire atentă a pro-verselor contra.

Transplantul de celule stem în scleroza multiplă

În trecut, transplanturile de celule stem au fost rezervate pentru cei cu anumite tipuri de cancer al sângelui sau măduvei osoase, cum ar fi leucemia, limfomul sau mielomul multiplu. Dar, în ultimii ani, transplantul de celule stem a fost investigat în tratarea altor afecțiuni medicale imune, inclusiv a sclerozei multiple.
Un transplant de celule stem pentru tratarea MS începe cu o procedură numită recoltare de celule stem. Această procedură presupune eliminarea celulelor stem ale unei persoane din propriul lor flux sanguin (accesat printr-o venă) sau din propria măduvă osoasă (accesată printr-un ac în pelvis).
Termenul medical formal pentru aceasta este un transplant de celule hematopoietice autologe - autolog, în sensul că se utilizează celulele stem proprii ale persoanei și se înțelege hematopoietic,.
Odată ce celulele stem sunt colectate și stocate, o persoană va avea sistemul imunitar fie suprimată (numită transplant non-mieloablativ), fie șterse (numită transplant mieloablativ). Această suprimare sau ștergere este obținută prin intermediul medicamentelor de chimioterapie și a anticorpilor care diminuează imunitatea.
Diferența dintre suprimarea și ablația sistemului imunitar (ștergerea) este aceea că ștergerea necesită doze mai mari și mai toxice de chimioterapie, comparativ cu suprimarea, care necesită doze mai mici, mai puțin toxice.
După ce această fază este completă, o persoană se va odihni câteva zile înainte de a fi supusă perfuziei cu celule stem - o procedură în care celulele stem sunt date înapoi persoanei printr-o venă.
După infuzare, celulele stem se deplasează din sânge în măduva osoasă, unde reproduc și construiesc un nou sistem imunitar - ideea fiind că acest sistem imunitar nou și îmbunătățit va fi sănătos și nu va ataca teaca mielinei în creier și spin cordon.

Știința din spatele transplantului de celule stem în statele membre

Într - un studiu canadian din 2016, în lanțetă, 12 participanți adulți cu scleroză multiplă recurent-remisivă și 12 pacienți cu SM progresiv secundar au suferit transplant de celule stem. Acești participanți au prezentat o boală agresivă și un prognostic general foarte slab, ceea ce înseamnă că au avut multiple recidive MS precoce cu handicap susținut, în ciuda tratamentului cu MS.
Rezultatele acestui studiu au fost totuși promițătoare. Dintre cei 24 de participanti, 17 (70%) nu au avut activitate de boala SM la trei ani dupa transplant. Nici o activitate de boală a MS nu a însemnat:

• nu se recidivează noi MS
• nu există noi leziuni MS la RMN
• nici o dovadă de progresie a bolii

În plus, la 7,5 ani de la transplant, 40% dintre participanți au avut o îmbunătățire a dizabilității asociate cu SM. De fapt, unii dintre participanți au avut recuperări remarcabile, printre care:

• rezoluția nystagmului și a ataxiei
• reveniți la muncă sau la școală
• căsătorie sau angajare
• având copiii care utilizează ouă / spermă bancată sau donată

Cu toate acestea, este important să rețineți că dintre cei 24 de participanți, unul a murit din cauza unei infecții, o complicație legată de transplantul de celule stem. Un alt participant a dezvoltat, de asemenea, probleme grave legate de ficat și a fost spitalizat pentru o perioadă lungă de timp. De asemenea, au existat o serie de efecte secundare legate de transplant, cum ar fi febra neutropenică și toxicitatea asociată chimioterapiei.

Mai multe cercetări privind transplantul de celule stem în statele membre

Într - un studiu din 2015 în JAMA, 123 de participanți cu MS cu recidivă-remisie și 28 de participanți cu SM progresiv secundar au suferit transplant de celule stem. Participanții au fost urmăriți în medie 2,5 ani. Spre deosebire de studiul anterior, sistemele imune la acești pacienți au fost suprimate, spre deosebire de a fi șterse înainte de infuzia de celule stem - numită transplant de celule stem non-mieloablative.
Rezultatele au sugerat atât scăderea numărului de recăderi, cât și a numărului de leziuni MS îmbunătățite de gadoliniu pe toate RMN-urile de transplant de celule stem. Imaginile RMN ale creierului au fost finalizate la 6 luni după transplant și apoi anual.
De asemenea, a existat o îmbunătățire cu unul sau mai multe puncte în scorul EDSS la 50% dintre participanți la 2 ani și la 64% dintre participanți la 4 ani. Scorul EDSS măsoară gravitatea și progresia SM la a fi dezactivată. Dar această ameliorare a fost observată doar la pacienții cu MS cu recidivă-remisivă (nu la cei cu SM progresiv secundar) și la cei cu MS de 10 ani sau mai puțin.
Acest studiu a avut efecte secundare mult mai puțin îngrijorătoare - fără decese sau infecții grave. Acest lucru este probabil atribuit suprimării în comparație cu ștergerea sistemului imunitar înainte ca celulele stem să fie perfuzate.

Un cuvânt de la Verywell

În timp ce aceasta este o cercetare interesantă, experții sunt încă precauți. Aceste studii sunt mici și nu au grupuri de control. Studii mai mari și mai lungi sunt necesare pentru a înțelege cu adevărat beneficiul și siguranța transplantului de celule stem în tratamentul MS. De asemenea, riscurile de sănătate ale transplantului de celule stem sunt foarte reale. A găsi astfel modalități de reducere a acestor riscuri este o provocare actuală și presantă.
In plus, chiar daca transplantul de celule stem este aprobat pentru MS, poate fi o terapie care este rezervata pentru cei cu MS mai severa, care au esuat terapii traditionale, cum ar fi interferoni sau Copaxone - nu neaparat ca nu va functiona pentru cei cu boala mai blânda , dar doar că riscurile ar putea să nu merite.