Cum se folosesc medicamentele experimentale în studiile clinice

Medicamente experimentale sau experimentale sunt medicamente care nu sunt încă aprobate de FDA, dar sunt studiate pentru a vedea dacă acestea sunt sigure, cele mai bune doze de utilizat, indiferent dacă acestea funcționează și ce efecte secundare le pot determina. Pentru a fi tratat cu aceste medicamente, este necesar să participați la un studiu clinic sau să îndepliniți criteriile de utilizare compasivă. Aflați despre modalitățile în care sunt utilizate aceste medicamente, avantajele potențiale, precum și posibilele dezavantaje asociate utilizării acestora și întrebări care trebuie luate în considerare și adresați-vă medicului înainte de a lua unul dintre aceste medicamente.

Definiție

Un medicament experimental este un medicament care a trecut prin testarea inițială în laborator (și de obicei pe animale), astfel încât acesta să poată fi administrat oamenilor, dar nu a primit încă aprobarea FDA (Food and Drug Administration).
Aceste medicamente sunt, de asemenea, cunoscute sub numele de "medicamente experimentale". Întrucât nu au fost încă aprobate de FDA, acestea nu pot fi comercializate și vândute legal. Cu câteva excepții, cum ar fi accesul extins și excepțiile speciale (utilizarea compasională), cea mai comună metodă de utilizare a unui medicament experimental este de a participa la un studiu clinic care utilizează medicația.
În primul rând, poate fi înspăimântător dacă medicul dumneavoastră recomandă un medicament clasificat drept "experimental", dar înțelegerea a ceea ce înseamnă acest lucru și o listă de întrebări pe care trebuie să o întrebați este foarte utilă. De asemenea, vă puteți reduce temerile pentru a vă da seama că există multe mituri despre studiile clinice, dar fiecare medicament pe care îl avem aprobat a fost odată studiat ca medicament experimental.

Faze diferite ale medicamentelor experimentale

Nu toate medicamentele experimentale au fost studiate în aceeași măsură. Unele au început să fie utilizate la om, iar unele au fost folosite pentru o perioadă semnificativă de timp și se apropie de aprobarea FDA. Diferitele faze ale studiilor clinice au scopuri diferite și variază în numărul de persoane care sunt tratate.
Înainte ca un medicament să fie testat pe oameni, este de obicei testat pe celule canceroase sau alte țesuturi în laborator, precum și pe animale de laborator. Primele studii efectuate pe oameni sunt studiile de fază 1. În aceste încercări există doar câțiva oameni. Scopul acestor studii mai vechi este de a determina în primul rând dacă un medicament experimental este sigur pentru oameni și pentru a afla ce doză este cea mai potrivită.
Următorul nivel de testare este studiile de fază 2. Aceste studii includ mai mulți oameni și sunt folosite pentru a evalua dacă un medicament este sau nu eficace. Deoarece un număr mai mare de persoane sunt prezente în aceste studii, se obțin și alte informații despre siguranță.
Ultima etapa a cercetarii inainte de aprobarea FDA este un studiu de faza 3. În timp ce din nou testul de siguranță, aceste studii sunt făcute pentru a vedea dacă noul medicament este Mai Mult eficientă decât tratamentele disponibile în prezent sau dacă este la fel de eficientă, dar are mai puține efecte secundare decât alte medicamente disponibile.

Cine poate folosi medicamente experimentale?

Medicamentele experimentale sunt adesea disponibile doar într-un studiu clinic, dar pentru cele din afara unui studiu clinic pot exista alte opțiuni.

Droguri experimentale în studiile clinice

Cea mai obișnuită modalitate de a utiliza un medicament experimental este de a se înscrie și de a participa la un studiu clinic care studiază medicamentul. Pentru a intra într-un studiu clinic, trebuie să îndepliniți o listă de verificare a criteriilor de eligibilitate prezentate de cercetători. Aceste criterii pot include lucruri precum genul, vârsta, statutul de performanță și multe altele și, prin urmare, nu toți cei care ar putea beneficia vor fi admiși la proces.

Utilizarea medicamentelor experimentale în afara unui studiu clinic

Ocazional, medicamentele experimentale pot fi obținute în afara studiilor clinice, de exemplu, prin utilizarea compasională sau accesul avansat, însă trebuie îndeplinite criterii foarte specifice pentru a fi eligibile pentru utilizare. Acestea includ:

Tratamentul standard pentru starea dumneavoastră trebuie să fi eșuat.
Sunteți altfel neeligibil să participați la studiile clinice care investighează medicamentul.
Nu trebuie să existe alte tratamente disponibile.
Medicamentul trebuie să fi demonstrat o anumită activitate împotriva cancerului dumneavoastră special în studii până în prezent.
Beneficiile utilizării medicamentului trebuie să depășească orice risc anticipat de utilizare a medicamentului.

În plus:

Trebuie să existe dovezi că medicamentul va fi de folos pentru tine.
Medicamentul trebuie să poată fi administrat în condiții de siguranță în afara protocolului unui studiu clinic.
Trebuie să existe o cantitate suficientă de medicament disponibil pentru persoanele care fac parte din studiile clinice în curs de desfășurare.

Argumente pro şi contra

Există o serie de avantaje, precum și dezavantajele utilizării unui medicament experimental. Mulți oameni consideră că este util să enumerați aceste lucruri pe hârtie, astfel încât să le poată cântări cu atenție opțiunile. Pro și contra includ:

avantaje

Există o serie de motive pentru care un medicament experimental poate avea avantaje în ceea ce privește opțiunile aprobate de FDA. Printre acestea se numără:

Un medicament experimental vă poate oferi posibilitatea de a trata în mod eficient un cancer sau o altă stare de sănătate pentru care tratamente eficiente nu sunt încă disponibile, când alte tratamente au eșuat sau când se consideră că tratamentele aprobate în prezent prezintă mai multe riscuri sau efecte secundare.
Cercetătorii pot obține informații valoroase despre medicamente care ar putea ajuta pe alții în viitor.
Majoritatea persoanelor care primesc un medicament experimental ca parte a unui studiu clinic sunt urmate îndeaproape de o echipă medicală.
Drogurile considerate experimentale sunt adesea gratuite pentru persoanele care participă la un proces.

Dezavantaje

Deoarece un medicament experimental nu a fost încă supus unei testări suficiente pe suficiente persoane pentru a primi aprobarea FDA, mai puțin se poate ști despre eficacitatea și siguranța acestuia. Posibile dezavantaje includ:

Medicamentul ar putea avea efecte negative (reacții adverse) pe care cercetătorii nu le-au descoperit încă.
Medicamentul nu vă poate ajuta în mod special.
Dacă studiul este un studiu controlat cu placebo, este posibil să nu știți dacă primiți un medicament experimental sau un placebo (notă: cercetătorii vă vor spune dacă este posibil). Cu studiile clinice de cancer, un placebo este utilizat frecvent, și în schimb, medicamentele mai noi sunt de obicei comparate cu medicamentele vechi "standard de îngrijire". Ce înseamnă acest lucru este că veți primi fie medicamentul experimental, fie medicamentul cel mai bine prescris, cel mai bine prescris, pentru cancerul dumneavoastră.
Utilizarea medicamentului vă poate elimina șansele de a utiliza un alt tratament sau de a participa la alt studiu clinic.

Întrebări adresate

Dacă aveți în vedere utilizarea unui medicament experimental, fie într-un studiu clinic, fie prin compasiune, este util să întrebați pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră (sau pe cercetători) mai multe întrebări. În acest sens, este foarte util să aducem pe cineva împreună cu dvs. care să vă poată sprijini și să adreseze întrebări pe care nu vă gândiți să le întrebați și cine poate lua note în timpul consultării. Întrebările pe care le puteți întreba pot include:

Cum ar putea să mă ajute medicamentul??
Ce efecte secundare mă aștept?
Cum funcționează medicamentul (în termeni simpli, mai degrabă decât în termeni tehnici)?
Cine plătește pentru droguri și orice teste și monitorizări conexe?
Dacă decid să opresc medicamentul, ce se va întâmpla (fizic și în ceea ce privește participarea la studiul clinic?)
Cât timp voi lua medicamentul și cât timp va dura studiul?
Va trebui să fiu internat în spital sau tratamentul va fi efectuat ca ambulator?
Cum voi ști dacă tratamentul funcționează?
Cine ar trebui să chem dacă am întrebări în timp ce iau drogul?
Este cineva care a luat drogul cu care pot vorbi?
Ce se întâmplă dacă se încheie studiul clinic, dar medicamentul nu este încă aprobat? Veți putea să continuați să luați medicamentul dacă acesta ar fi eficient?

Studiile clinice și consimțământul informat

Dacă alegeți să utilizați un medicament experimental, medicul dumneavoastră vă va completa formularul de consimțământ. Acestea sunt similare cu formele pe care oamenii le semnează înainte de operație și indică faptul că sunteți conștient de posibilele riscuri legate de medicament.

Un cuvânt de la Verywell

Opțiunea de a folosi un medicament experimental poate crea o anxietate extraordinară, chiar și atunci când există o șansă rezonabilă de a fi sigur și eficient. Studiile de fază 1 ar putea să vă facă să ezitați și mai mult, dar înțelegerea a ceea ce se întâmplă înainte ca un medicament să fie testat pe oameni poate fi util dacă vă aflați în această situație. Cercetări ample trebuie făcute și prezentate unui comitet înainte de a se lua în considerare încercarea unui medicament în studiile clinice efectuate pe oameni. În plus, multe dintre noile medicamente studiate au fost atent proiectate pentru a viza procese specifice, astfel încât există o șansă mai mare ca aceasta să fie eficientă decât studiile clinice efectuate în trecut. Desigur, a pune multe întrebări și a cere clarificări suplimentare cu privire la orice vă pare neclar, este esențial în timp ce vă cântărați opțiunile.