Promitatoare de medicamente pentru boala celiacă în conductă

În prezent, singurul tratament disponibil pentru boala celiacă este o dietă fără gluten. Dar asta s-ar putea schimba în curând.
Un număr de producători de medicamente desfășoară în prezent studii clinice pentru a evalua siguranța și eficacitatea unui număr de noi medicamente. Fiecare are o abordare diferită și un mecanism de acțiune (MOA). Se speră că, prin inhibarea unui proces al acestei tulburări, putem șterge într-o zi în întregime boala celiacă din lexiconul bolilor autoimune.
Printre cei trei candidați cei mai promițători din conducerea de droguri se numără următoarele.

INN-202 (Acetat de Larazotide)

Innovate Pharmaceutical INN-202 (acetat de larazotidă) este un medicament care utilizează o enzimă digestivă puternică care pare să fie capabilă să descompună glutenul înainte ca sistemul imunitar să poată reacționa la acesta. Rezultatele studiului clinic de fază II au fost promițătoare și au demonstrat că medicamentul a fost atât sigur, cât și tolerabil. MOA-ul medicamentului reduce atât permeabilitatea intestinelor, cât și temperarea mișcării antigenelor autoimune în intestine.
În timp ce INN-202 poate reduce semnificativ simptomele bolii celiace, este puțin probabil ca o persoană să poată mânca cantități nelimitate de gluten. Unele restricții alimentare vor fi totuși necesare.
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a monitorizat rapid medicamentul. Studiile clinice de fază III sunt în curs de desfășurare. Rezultatele studiului ar putea fi disponibile la intervale de la mijlocul până la sfârșitul anului 2018

Nexvax2 Vaccin

Nexvax2 este singurul candidat de droguri care își propune să imunizeze persoanele împotriva bolii și să le permită revenirea la o dietă normală. Nexvan2 a finalizat deja cu succes un studiu de siguranță de fază Ib și se află în proces de trecere la studii clinice de fază II mai mari.
Nexvax2 este modelat pe o clasă emergentă de vaccinuri terapeutice care vizează tratarea persoanelor deja afectate de o boală. Se bazează pe aceleași principii ca și terapiile tradiționale de desensibilizare utilizate pentru alergii. Modele similare de vaccin sunt investigate pentru a trata tulburări autoimune cum ar fi scleroza multiplă, diabetul de tip 1 și artrita reumatoidă.
Nexvax2 este adaptată genetic pentru persoanele care au o genă specifică (DQ2) prezentă la 90% dintre persoanele cu boală. Ca atare, vaccinul nu ar funcționa dacă nu aveți DQ2.
Dincolo de aceasta, singura investigatie principala a intrebarilor este cat de lunga ar fi efectele vaccinului. Procesul de fază Ib a implicat administrarea repetată de dozare. În timp ce rezultatele au fost promițătoare (mai multe persoane au reușit să finalizeze o provocare cu gluten decât cele pe un placebo), rămâne de văzut cât de puternic și durabil este drogul.
Nu se pune încă niciun cuvânt când cercetătorii vor începe studiile clinice de fază II / III.

BL-7010

BL-7010 oferă o abordare complet diferită în tratarea bolilor celiace. În loc să se adreseze intestinelor sau răspunsului autoimun, BL-7010 se leagă de proteina glutenului în sine și inhibă capacitatea sa de a fi absorbită.
BL-7010 este un polimer neabsorbant care este capabil să ascundă glutenul din enzimele care intenționează să-l descompună. Prin aceasta, sistemul imunitar este mai puțin capabil să declanșeze un răspuns autoimun. Legarea glutenului și a medicamentului va fi apoi expulzată din corp în scaun.
După ce au fost finalizate studiile de fază I și II, producătorii au luat o cale alternativă și au început să promoveze BL-7010 ca supliment alimentar, nu ca un medicament farmaceutic. În ianuarie 2016, compania a primit aprobarea pentru acest lucru din partea Uniunii Europene și începe în prezent să efectueze un studiu clinic de eficacitate sub clasificarea unui dispozitiv medical de clasă IIb.

Un cuvânt de la Verywell

În timp ce este promițător, este încă neclar dacă oricare dintre aceste medicamente va ajunge la piață. În cele din urmă, orice candidat va trebui să-și îndeplinească trei promisiuni pentru a fi considerat viabil. Acestea ar trebui să fie administrate cu ușurință, durabile, să ofere programe de dozare rezonabile, să fie bine tolerabile și, cel mai important, poate să fie accesibile.
Deci încă mai rămân multe răspunsuri. Dar, prin continuarea cercetărilor și a unei mai bune înțelegeri a mecanismelor bolii, putem vedea curând o zi în care nu mai trăim fără gluten.