Legea privind medicamentele orfane pentru a sprijini bolile rare
Ce este un medicament orfan??
Un medicament orfan este un medicament (farmaceutic) care rămâne subdezvoltat din cauza lipsei unei companii de a găsi drogul profitabil. Adesea, motivul pentru care drogul nu este profitabil este faptul că există relativ puțini oameni care vor cumpăra drogul atunci când cântăresc împotriva cercetării și dezvoltării necesare pentru fabricarea medicamentului. Cuvintele simple, medicamentele orfane sunt cele pe care companiile nu se așteaptă să le facă de la bani și, în schimb, direcționează eforturile lor către medicamente care vor aduce bani.De ce unele medicamente sunt "medicamente orfane"
Companiile farmaceutice (de droguri) și biotehnologiile investighează și dezvoltă în mod constant noi medicamente pentru tratarea afecțiunilor medicale, iar medicamentele noi vin frecvent pe piață. Persoanele care suferă de boli rare sau tulburări, pe de altă parte, nu văd aceeași atenție în cercetarea medicamentelor pentru bolile lor. Acest lucru se datorează faptului că numărul lor este mic, astfel încât piața potențială a noilor medicamente pentru a trata aceste boli rare (denumite în mod obișnuit "medicamente orfane") este de asemenea mică.O boală rară apare la mai puțin de 200.000 de indivizi în Statele Unite sau la mai puțin de 5 la 10.000 de persoane din Uniunea Europeană. Agențiile guvernamentale de reglementare din Statele Unite și Uniunea Europeană au luat astfel măsuri pentru a reduce această discrepanță în dezvoltarea drogurilor
Stimulente pentru sporirea dezvoltării medicamentelor orfane
Recunoscând că medicamentele adecvate pentru tulburări rare nu au fost dezvoltate în S.U.A. și că companiile de medicamente ar avea de fapt o pierdere financiară în ceea ce privește dezvoltarea de medicamente în condiții rare, Congresul SUA a adoptat Actul privind medicamentele orfane în 1983.Biroul de dezvoltare a produselor orfane din S.U.A.
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor de pe piață în Statele Unite. FDA a stabilit Biroul de dezvoltare a produselor orfane (OOPD) pentru a ajuta la dezvoltarea de medicamente orfane (și alte produse medicale pentru tulburări rare), inclusiv oferirea de granturi de cercetare.Medicamentele orfane, ca și alte medicamente, trebuie încă să fie găsite sigure și eficiente prin studii și studii clinice, înainte ca FDA să le aprobe pentru marketing.
Actul american privind medicamentele orfane din 1983
Legea privind medicamentele orfane oferă stimulente pentru a induce companiilor să dezvolte medicamente (și alte produse medicale) pentru piețele mici ale persoanelor cu afecțiuni rare (în SUA, 47% dintre tulburările rare afectează mai puțin de 25 000 de persoane). Aceste stimulente includ:- Credite fiscale federale pentru cercetarea efectuată (până la 50% din costuri) pentru a dezvolta un medicament orfan.
- Un garantat de 7 ani de monopol privind vanzarile de droguri pentru prima companie pentru a obtine aprobarea de comercializare FDA de un anumit medicament. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului. O altă cerere de utilizare diferită ar putea fi, de asemenea, aprobată de FDA, iar compania ar avea drepturi exclusive de comercializare a medicamentului pentru această utilizare.
- Renunțarea la taxele de aprobare a medicamentelor și taxele anuale ale produselor FDA.
Efectul legii medicamentelor orfane în medicamentele din S.U.A.
De când Actul privind medicamentele orfane a luat ființă în 1983, a fost responsabil pentru dezvoltarea multor medicamente. Până în 2012 au existat cel puțin 378 de medicamente care au fost aprobate prin acest proces, iar numărul acestora continuă să urce.Exemplu de medicamente disponibile datorită legii privind medicamentele orfane
Printre medicamentele care au fost aprobate se numără:- Hormonul adrenocorticotropic (ACTH) pentru tratarea spasmelor infantile
- Tetrabenzina pentru tratarea coreei care apare la persoanele cu boala Huntington
- Terapia de substituție cu enzime pentru cei cu tulburare de depozitare a glicogenului, boala Pompe
Cercetare și dezvoltare internațională pentru medicamente orfane
Ca și în cazul Congresului SUA, guvernul Uniunii Europene (UE) a recunoscut necesitatea creșterii cercetării și dezvoltării medicamentelor orfane.Comitetul pentru medicamente orfane
Înființată în 1995, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor pe piață în UE. Acesta reunește resursele științifice ale celor 25 de state membre ale UE. În 2000, Comitetul pentru medicamente orfane (COMP) a fost înființat pentru a supraveghea dezvoltarea medicamentelor orfane în UE.Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane, adoptat de Consiliul European, oferă stimulente pentru dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare) în UE, printre care:- Eliminarea taxelor legate de procesul de aprobare a comercializării.
- Un monopol garantat pe 10 ani pentru vânzarea de medicamente pentru prima companie care a obținut aprobarea de introducere pe piață a EMEA a unui medicament. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului.
- Autorizare comunitară de introducere pe piață - o procedură centralizată de autorizare de introducere pe piață care se extinde la toate statele membre ale UE.
- Protocol de asistență, care înseamnă furnizarea de consultanță științifică pentru companiile de droguri cu privire la diferitele teste și studiile clinice necesare pentru un medicament fiind dezvoltat.
