Tratamentul bolii policiclice a rinichiului
Când un pacient află despre diagnosticul lor de PKD, prima întrebare care apare este dacă este tratabilă. Înainte de a putea înțelege ce tratament ar putea funcționa pentru a încetini boala în jos, este necesar un scurt ocol în rolul unui hormon numit ADH sau al hormonului anti-diuretic (cunoscut și ca vasopressin).
Rolul ADH în PKD
ADH a ajutat la evoluția vieții de la oceane până la aterizare, acum eoni. Dacă nu ar fi pentru ADH, multe organisme vii ar fi în imposibilitatea de a rezista la influența severă de deshidratare a suprafeței de teren mai calde sub un soare aprins.Produs de o parte a creierului numită "hipotalamus", ADH este un hormon care acționează asupra rinichiului și îl face să rețină și să conserve apa. Este ceea ce face ca urina să arate întunecată și concentrată atunci când nu ați avut suficientă apă pentru a bea sau a petrecut o zi în afara soarelui fierbinte. Prin urmare, poate influența cantitatea de apă necesară pentru a fi excretată și cât trebuie "reciclat" pentru a răspunde nevoilor noastre (în funcție de alți factori, inclusiv aportul de apă și chiar temperatura ambiantă).
Cum se încadrează ADH în discuția despre CKD? Studiile au arătat că ADH este unul dintre principalii promotori ai creșterii chistului (motivul insuficienței renale) în PKD. Cu alte cuvinte, dacă ați putea să scăpați cumva nivelurile de ADH sau să blocați acțiunea sa asupra chisturilor, ar putea fi posibil să încetinească creșterea chistului și progresia inexorabilă a PKD.
Opțiunile actuale de tratament
Înțelegerea rolului ADH contribuie la înțelegerea opțiunilor de tratament disponibile și a motivelor pentru care acestea ar putea funcționa, de la creșterea consumului de apă până la medicamente de vârf.- Creșterea aportului de apă: La fel de simplu ca aceasta suna, apa potabila este o modalitate eficienta de a mentine nivelul de ADH in jos. Nivelurile ADH cresc atunci când începi să te deshidratezi. Acest lucru va determina răspunsul setelor făcându-vă să beți puțină apă, ceea ce va duce la scăderea nivelurilor ADH. În acest caz, ideea este să mențină ADH constant scăzută prin prelungirea creșterii ADH. Se presupune că acest lucru ar putea încetini progresia PKD. Cât de eficientă și semnificativă este în termeni reali este totuși discutabilă.
- Gestionarea complicațiilor: În absența altor tratamente specifice disponibile în prezent, suntem limitați la gestionarea complicațiilor PKD. Acestea includ tensiune arterială crescută, infecții renale, pietre la rinichi și electroliți anormali. Tensiunea arterială ridicată este tratată folosind medicamente specifice numite Inhibitori ai ACE sau ARB. Creșterea aportului de apă ar putea, de asemenea, să contribuie la reducerea riscului de apariție a altor două complicații majore legate de PKD: infecții ale rinichilor și pietre la rinichi.
Opțiuni de tratament viitoare
Înțelegerea noastră cu privire la rolul ADH în înrăutățirea PKD a condus la cercetări promițătoare care ar putea oferi opțiuni mai concrete de tratament dincolo de intervențiile "band-aid" descrise mai sus. Cercetările curente se axează pe găsirea de medicamente care ar putea bloca acțiunea ADH și, prin urmare, pot preveni creșterea chisturilor mai mari (deoarece creșterea mărimii chistului este esența insuficienței renale la pacienții cu PKD).Iată câteva exemple:
- Tolvaptanul: Acesta este un medicament care a fost inițial aprobat pentru tratamentul nivelurilor scăzute de sodiu și acționează prin blocarea situsului (numit receptorul V2) la care ADH-ul se va atașa în mod obișnuit la rinichi (gândiți-vă la receptorul V2 ca "gaură de cheie" la care ADH trebuie să se atașeze, în timp ce tolvaptan este "cheia falsă" pe care atunci când o va împiedica să se întâmple).
- Studiul bine publicat TEMPO a arătat o potențială aplicație clinică pentru tolvaptan în încetinirea declinului funcției renale în PKD. Mecanismul pare să încetinească creșterea volumului rinichilor, ceea ce duce la scăderea scăderii funcției renale pe o perioadă de trei ani. Tolvaptan, cu toate acestea, nu a primit încă binecuvântările FDA în SUA pentru tratamentul PKD, în parte din cauza preocupărilor legate de efectele sale asupra ficatului. Ea este deja aprobată pentru tratamentul PKD în alte părți ale lumii).
- Octreotide: Aceasta este o versiune sintetică cu acțiune lungă a unui hormon numit somatostatin. Un studiu din 2005 a arătat mai întâi că tratamentul cu somatostatină de șase luni ar putea încetini creșterea chistului. Desi stim ca declinul functiei renale in PKD urmeaza cresterea chistului, studiul a incetat sa spuna ca incetinirea cresterii chistului, in acest caz, s-ar traduce in protectie clinic semnificativa a rinichilor.
- Apoi, în 2013 am văzut rezultatele studiului ALADIN publicat în Lancet. Acest studiu a avut o perioadă de urmărire mai lungă decât studiile anterioare și a indicat un volum semnificativ al rinichilor semnificativ mai scăzut la pacienții tratați cu octreotidă la un an de urmărire, dar nu la trei ani.
- Având în vedere datele de până acum, se pare că octreotidul ar putea avea un rol potențial în tratamentul PKD. Din anumite motive, se pare că octreotidul încetinește creșterea volumului renal de peste un an, dar efectele devin nesemnificative pe termen lung. Evident, sunt necesare studii mai cuprinzătoare privind datele de durată pe termen lung.
